Лечение заболеваний, вызванных генетическим дефектом

Лечение заболеваний, вызванных генетическим дефектом, крайне дорогостоящая, сложная и редко выполняемая процедура. Связано это с методически трудно выполнимой вырезкой определённых участков ДНК и последующей замены их необходимыми триплетами. Работа на уровне генов требует больших финансовых затрат, но при этом не гарантирует стопроцентного положительного результата. Довольно часто избыточная масса тела и ожирение могут быть связаны с генетической склонностью. Вспомните, как часто приходится видеть полных родителей и таких же полных детей. Лишние килограммы неизбежно приводят к различным заболеваниям. Прочитать о том, как стать худым можно на сайте healthmoda.ru.


 Решение этой проблемы описано в прошлогоднем выпуске журнала Nature Biotechnology известными учёными из престижных Howard Hughes Medical Institute и University of California, Berkeley Дженифер Доудн (Jennifer Doudna) и Мартином Инек (Martin Jinek), совместно разработавшими технологию таргетинга и разрезания ДНК бактерий, названную «Тур Силы» ("tour de force"). Продолжение этого успешного научного изыскания не заставило долго ждать, на прошлой неделе журнал Science опубликовал работу доктора Доудн, демонстрирующую новую технологию на человеческой ДНК.

 Работа основана на достижениях прошлого года, позволяющих изменять или разрушать любой ген, технологии «нуклеазы цинкового пальца» и TALEN, сокращение от transcription activator–like effector nucleases — «похожие на транскрипционные активаторы эффекторные нуклеазы», требующих много времени, финансовых вложений и по некоторым наблюдениям являющихся не столь специфичными. Оба метода основаны на действии специфического белка, способного вырезать определенные участки ДНК, проблема заключается в создании большого и совершенно уникального гена, который должен кодировать необходимый протеин.

 Работа мисс Доудн основана на создании единичного короткого протеина, связывающегося с молекулой микроРНК. Протеин называется Cas9-РНК-комплекс и является биоактивным энзимом, способным производить такие же манипуляции, что и две вышеперечисленные методики. Разница заключается лишь в том, что он в сотни раз меньше ранее используемых белков, а значит, значительно удешевляется и ускоряется процесс таргетинга ДНК.